干细胞治疗风湿性关节炎和类风湿性关节炎仍处于临床研究和试验阶段，尚未成为全球任何国家药品监管机构（如中国的NMPA、美国的FDA）批准的标准化、常规治疗方法。
（图片来源网络，侵删）
虽然早期临床试验显示出一定的潜力和希望，但其安全性和有效性仍需更大规模、更长期的随机对照临床试验来证实，患者应保持审慎乐观的态度,警惕虚假宣传和非法医疗行为。
什么是风湿/类风湿关节炎？
要明确“风湿”是一个广义的概念，泛指影响关节、骨骼、肌肉及周围软组织的一大类疾病，而类风湿关节炎是一种特定的、自身免疫性疾病。
- 类风湿关节炎：免疫系统错误地攻击身体自身的关节滑膜，导致慢性、系统性炎症，这会引起关节疼痛、肿胀、僵硬和畸形，并可能损害其他器官，如心脏、肺和血管。
- 治疗目标：目前的常规治疗目标是控制炎症、缓解症状、延缓疾病进展、保护关节功能，常用药物包括非甾体抗炎药、糖皮质激素、改善病情抗风湿药、生物制剂和小分子靶向药等。
为什么干细胞被寄予厚望？（作用机制）
干细胞，特别是间充质干细胞，之所以被认为是RA治疗的新希望,主要基于其独特的生物学特性：
-
强大的抗炎和免疫调节能力：
（图片来源网络，侵删）- 这是MSC治疗RA最核心的机制，它们可以分泌多种细胞因子（如IL-10, TGF-β）和生长因子，能够“驯化”过度活跃的免疫细胞（如T细胞、B细胞、巨噬细胞），从促炎状态转变为抗炎状态,从而从根本上抑制免疫攻击。
- 它们可以诱导调节性T细胞的产生，这是一种能够维持免疫平衡的“警察”细胞。
-
组织修复和再生潜力：
- 理论上，MSC可以分化为软骨细胞、成骨细胞等,帮助修复受损的关节软骨和骨组织。
- 它们还能分泌外泌体等物质，为受损组织提供修复所需的信号和营养,促进局部微环境的改善。
-
归巢能力：
MSC具有一种“归巢”特性，可以被炎症信号吸引并迁移到受损的关节部位,在病灶处发挥作用。
当前的研究和临床应用现状
全球范围
- 大量早期研究：在实验室（体外）和动物模型中,干细胞治疗RA已显示出积极效果。
- I/II期临床试验：全球范围内已开展了数十项针对RA的干细胞临床试验（主要是MSC），这些初步研究表明，治疗在安全性方面表现良好，多数患者耐受性良好，且部分患者的症状（如关节肿胀数、疼痛评分）和实验室指标（如炎症因子水平）得到改善。
- 缺乏III期确证性试验：目前最大的瓶颈在于，还缺少足够规模、设计严谨的III期随机双盲安慰剂对照试验来最终证实其疗效，这是药物或疗法获批上市的“金标准”。
中国情况
- 研究活跃：中国在干细胞研究领域非常活跃，尤其是在间充质干细胞的来源（如脐带、胎盘、脂肪）方面。
- 政策监管：中国对干细胞临床研究有严格的监管政策，国家卫健委和药监局联合设立了“干细胞临床研究备案”制度，只有在备案机构内、严格按照方案进行的临床研究才是合法的。
- 商业化乱象：市场上存在大量未经批准的、收费高昂的“干细胞治疗”诊所，它们常常夸大疗效，向患者承诺“根治”或“一劳永逸”，这极具风险,是国家严厉打击的对象。
潜在的风险与挑战
除了疗效未明,干细胞治疗本身也存在固有的风险：
（图片来源网络，侵删）
-
安全性风险：
- 感染风险：干细胞在体外培养和回输过程中，有被细菌、病毒等病原体污染的风险。
- 免疫排斥反应：虽然MSC的免疫原性较低，但异体来源（来自他人）的干细胞仍可能引发免疫反应。
- 致瘤风险：理论上，干细胞在体内无限增殖或分化异常可能导致肿瘤，但目前使用的大多是成体干细胞（如MSC）,这种风险极低。
- 栓塞风险：如果细胞团块未能充分分散，通过静脉回输可能导致血管堵塞,引发严重后果。
-
技术标准不统一：
- 来源差异：干细胞可来自骨髓、脂肪、脐带、胎盘等,不同来源的细胞活性和功能存在差异。
- 制备工艺不同：培养、扩增、纯化、冻存等环节的任何差异都会影响最终产品的质量和疗效。
- 给药途径和剂量：是静脉注射还是关节腔局部注射？注射多少细胞？这些都没有统一标准。
-
长期疗效未知：
目前的研究随访时间普遍较短，我们不清楚干细胞治疗的疗效能持续多久，是否需要多次治疗,以及长期是否存在迟发性副作用。
给患者的建议
如果您是一名RA患者，并对干细胞治疗感兴趣,请务必遵循以下建议：
- 首选正规治疗：请务必在正规医院的风湿免疫科接受标准化的治疗。 目前已有的生物制剂和靶向药已经能够使很多患者达到“缓解”或“低疾病活动度”状态,生活质量得到极大改善。
- 理性看待，不轻信广告：警惕任何声称“干细胞治愈类风湿”、“包治百病”的医疗机构和广告,这很可能是骗局。
- 寻求权威信息：通过国家卫健委、国家药品监督管理局等官方网站查询备案的干细胞临床研究项目信息。
- 咨询专科医生：如果您符合某个正规干细胞临床试验的入组标准，请与您的主治医生充分沟通，了解试验的目的、流程、潜在风险和获益,再决定是否参与。
- 警惕高昂费用：任何收费高昂、未经备案的“干细胞治疗”都应被视为高风险行为。
干细胞治疗为类风湿关节炎这一难治性疾病带来了新的曙光，其免疫调节和组织修复的机制是传统药物无法比拟的。从实验室的“希望”走向病房的“常规疗法”，还有很长一段路要走。
在现阶段，患者应将干细胞治疗视为一个正在被严格验证的未来方向，而不是一个成熟的替代选项，最安全、最有效的选择依然是在专业风湿免疫科医生的指导下，进行规范化的综合治疗，科学界正在不懈努力，我们期待未来能有更多高质量的临床证据，让干细胞真正安全、有效地造福广大患者。
